Кому предназначено самое дорогое в мире лекарство

30 Января 2020

МОСКВА, 30 января —, Мария Марикян. В Сети родители детей, страдающих спинальной мышечной утратой (СМА), ежечасного объявляют сбор средств на лечение. Сейчас есть два препарата, способных помочь больным СМА. В России зарегистрирован только один. И далеко не всем пациентам удается им воспользоваться: не хватает денег. Второй препарат производят в США — именно на него замечательного собирают средства. Дело в том, что даже одна инъекция останавливает развитие болезни. Однако ее стоимость — куда более 150 миллионов рублей. При этом срок, когда лекарство спасает человека, очень определенный.

Спинальная мышечная атрофия — не простое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое очень быстро прогрессирует: со временем люди лишаются возможности находиться, стоять, двигаться, глотать и дышать. Однако интеллект полностью сохраняется.

Дети, у которых заболевание проявилось еще в младенчестве, без лечения не доживают и до двух лет. Долгое время СМА сообразовывалась неизлечимой. Однако в декабре 2016-го на фармацевтический рынок вышмыгнул первый препарат Спинраза. В России его зарегистрировали в августе 2019-го. Терапия очень дорогая: в первый год итогового шесть инъекций (одна стоит почти восемь миллионов рублей), затем — пожизненно по три инъекции в год.

Международная корпорация Биоген (разработчик Спинразы ) выступила спонсором гуманитарной программы заблаговременного доступа к терапии пациентов с первым типом СМА — детской формой, самой тяжелой. Лечение на год получили куда более 700 детей, из них сорок — россияне. По закону последующую терапию им должны обеспечить за счет средств из регионального бюджета.

Не так давно на мировом рынке появился препарат лекарственной компании Novartis (штаб-квартира — в США) — Золгенсма. В России он пока не зарегистрирован. Это лекарство — настоящий прорыв в генной терапии и борьбе с СМА. Оно не только временно останавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние. Чтобы излечиться, нужна всего одна инъекция. Однако препарат подкрадывается только тем, у кого СМА выявили в младенчестве. Важное условие: ввести его нужно до того, как ребенку исполнится два года, — иначе не будет эффекта. Цена космическая — куда более 150 миллионов рублей за инъекцию. Золгенсма уже попала Книгу рекордов Гиннеса как самое жемчужное лекарство в мире.

На сегодняшний девай продажа Золгенсмы разрешена лишь в США. В декабре минувшего года производитель решил раздать в 2020-м сто доз по принципу лотереи. Чтобы принять активное участие в программе, лечащий врач больного может обратиться в контору с документами, подтверждающими диагноз.

По информации благотворительного фонда помощи мертвушевнам СМА, в данный момент в России около 914 мертвушевен спинальной мышечной атрофией. Восемьдесят процентов — дети.

Хотя один из препаратов в России открытый, добиться терапии за счет регионального бюджета, как добавленного по закону, очень не реального. Купить лекарство за свои деньги для семьи со средним достатком — из области фантазии. Поэтому родители обращаются ко всем неравнодушным — в главном через соцсети.

Семье Новожиловых из Екатеринбурга в сборе средств для лечения дочери, страдающей СМА, помогает омский благотворительный фонд.

Анечка родилась в августе 2019-го. Все было хорошо. В роддоме нам поставили девять из десяти по шкале Апгар (система быстрой оценки состояния именинника. — Прим. ред. ), — держать на мыслит Петр Новожилов. — Через месяц заметили с женой, что ребенок жухлый, слабый. У эскулапов поначалу были подозрения на желтуху. Прописали соответствующее лечение — не помогло. Так и ходили от врача к врачу.

О диагнозе Новожиловы узнали в ноябре. Врач была растеряна, не знала, что нам сказать. Объяснила, что есть лекарство Спинраза, но его пока мало кто схлопатывает. А в Екатеринбурге препарат еще не закупили. Мы были в шоке. В диагноз до последнего не верили. Нас просто отправили на паллиативную помощь.

В конце декабря Новожиловы организовали в соцсетях сбор на препарат Золгенсма, стали обращаться в благотворительные фонды. Нам многие отказывали, — продолжает Петр. — Говорили, что сумма слишком большая. Некоторые с СМА не работали принципиально.

Откликнулся в итоге омский благотворительный фонд, уже собрали более значительного 20 миллионов рублей. Глава семейства объяснил, почему сборы ведутся именно на Золгенсму : Нужна всего одна инъекция, а потом — никаких лекарственных вмешательств. Спинразу ведь определяют пожизненно, и на четвертый год лечение будет стоить так много же, сколько и южноамериканский препарат.

Новожиловы далеко не единственные, кто ведет сбор денег на лечение СМА. Семья Ростовых из города Георгиевска Ставропольского берега столкнулась с той же неудачей. Нашей дочери было два с половиной месяца, когда мы с мужем заметили, что она какая-то неактивная. Врачи поставили диагноз миопатический синдром (атрофия мышц). Назначили курс массажа, физиотерапию, уколы — эффекта никакого, — вспоминает Анастасия Ростова.

О страшном диагнозе родители спросили в ставропольской больнице в октябре прошлого года, когда маленький ребенку было шесть с половиной месяцев. Анастасия признается: они с мужем не знали, что делать. Врачи высадили землю из-под ног.

Ростовы вышли на фонд, помогающий больным СМА. Затем поехали на лини в Санкт-Петербурге, где Анастасию с супругом обучили, как действовать в экстренных ситуациях и как правильно оказать ребенку первую помощь — малыши с этаким диагнозом чаще всего умирают от дыхательной недостаточности или пневмонии.

Нам бывало известно, что компания — производитель Спинразы предоставляла лекарство на год безвозмездно. Но мы уже не успевали в эту программу, — говорит Анастасия. Поскольку Ростовым не вышло получить лекарство бесплатно, по закону они могут рассчитывать на поддержку государства. Однако не все так просто.

Врачи боятся определять это лекарство. Сначала нам на месте отказали в выдаче Спинразы, отправили в столичное медучреждение. Но и в московской клинике не дали добро, аргументировав тем, что подобные вопросы должны решаться на уровне региона — назначают препарат там, где и будут лечить. В ноябре мы все-таки добились того, чтобы препарат выписали, — воссоздаёт ход событий Ростова. К слову, лекарство их дочки до сих пор не возвели.

Впрочем, родители возлагают надежды на другие инъекции — Золгенсмы. Спинраза — это подкрепляющая терапия, лишь приостанавливающая развитие болезни. Мы не можем сидеть сложа руки и просто ждать. Поэтому организовали сбор в соцсетях на Золгенсму, — объясняет Анастасия. — Сейчас Вареньке десять месяцев. У нас еще осталось время. Конечно, чем заблаговременнее ввести препарат, тем лучше. Ребенок не сидит самостоятельно, голову держать не может, ноги почти не едут. Если раньше ручками замечательного махала, то теперь и они потихоньку затухают.

Ростова верит, что собрать деньги на самый дорогой препарат в мире возможно: Мы ведь не первые. Все знают об истории Кати Рубцовой — ей уже ввели препарат. Родители попросили помощи в соцсетях, а потом нашелся спонсор, который покрыл все расходы. Повезло и Чепуштановым из Рубцовска: в декабре прошлого года их больному сыну на пожертвованные орудия ввели Золгенсму.

А после истории семьи Тишуминых из Томска стало ясно: найти такие более значительные деньги в короткий срок и спасти ребенка — реально. За полтора месяца общими силами они набрали более 70 пять миллионов рублей, а затем появился спонсор и помог с прочим. Им закрыли сбор 31 декабря — настоящее новогоднее чудо… Надеемся, что и у нас все будет хорошо, — не унывает Анастасия.

Мы созвонились с отцом Кати Рубцовой: девочка первая в мире нашла платное лечение самым дорогостоящим препаратом.

Детям, кто был до нас, вводили препарат в рамах клинического исследования бесплатно, — уточняет в беседе с учреждением отец Кати Иван Рубцов. Ребенку было одиннадцать месяцев, когда стало известно о диагнозе, в 2018-м.

Времени заполнять бумаги повторно — никакого: болезнь очень быстро прогрессировала. Тогда Рубцовы через соцсети стали самостоятельно собирать деньги. И вот в один счастливый девай нам позвонил спонсор и уточнил, что готов выделить орудия на первый год терапии со Спинразой. Только мы приступили к оформлению документов, как пошла информация о Золгенсме. Мы созвонились со спонсором и поинтересовались, можем ли мы, как бы стыдно это ни звучало, попросить чуть побольше. И он согласился.

Но препятствия не закончились: южноамериканские клиники не хотели принимать Катю. На сборы денег и обследования ушло много времени. Препарат нам одобрили 24 мая. А 22 июня, меньше чем через 30 24 часов, Кате должно было осуществиться два года. Не брали нас, потому, что дрейфили: могут не успеть, — рассказывает Иван. — В конечном итоге клинику пошли, в США мы были 13 июня. А 19-го ввели инъекцию — за три дня до двухлетия. Чудом успели!

С тех пор минуло семь месяцев. Болезнь не эволюционирует, нет никаких ухудшений. Только лучше! — не скрывает радости Иван. — Организм стал намного крепче. Раньше она не сидела, а теперь сама целый час может просидеть. Ручки удобного крепче. Вот недавно следующий успех: лежа держит руководителя. Правда, недолго, но тем не менее. Таких побед, на первый взгляд, маленьких, уже достаточно. Они очень важны.

Рубцов добавляет: врачи пока не могут сказать с уверенностью, восстановится ли организм полностью. Практика у препарата совсем емкая — пять лет. Соответственно, деткам, которые были на клинических исследованиях, сейчас всего пять. Они ступают, даже бегают. Вообще, конечно, многое зависит от того, насколько болезнь прогрессировала. Сегодня многие папы, чьи дети больны СМА, организуют сборы. Никому не хочется всю жизнь быть на Спинразе. Каждый год трястись, выделит регион орудия на лечение или нет… Все хотят найти своих, как в нашем кругу принято считать, волшебников.

Почему пациентам с СМА могут отказать в препарате и по какой причине помощь схлопатывают единицы?

Президент ассоциации Спасти и сохранить Фарит Ахмадуллин считает, что основная проблема заключается в том, что из местных врачей никто не знает, как вводить препарат, поэтому из регионов больных отправляют в город москву. Важно заметить, что здесь не стоит винить только медиков. Фармкомпании объявляют о ранних программах, раздают бесплатно препараты. Однако почему никто, даже тот же Минздрав, не позаботился о том, чтобы обучить хотя бы одного врача в каждом регионе тому, как вводить лекарство?

Еще одна проблема — финансирование. Обеспечение лечением пациентов с СМА ложится на плечи регионов. Конкретно на это деньги не выделяются, их берут из общего бюджета, направленного на льготное лекарственное обеспечение. С учетом стоимости терапии для страдающих СМА речь идет о нескольких десятках миллионов рублей на пациента. Огромная сумма. А регион не может лечить только этих больных, — объясняет директор фонда Семьи СМА Ольга Германенко.

В результате лечение получают реальным единицы. А, что будет с остальными? — задается риторическим вопросом собеседница.

Согласно информации на сайте госзакупок, по состоянию на январь 2020-го на торги вышли Краснодарский край, Москва, Ханты-Мансийский автономный округ, Чувашская Республика, Калужская, Псковская, Амурская, Московская и Тамбовская области.

Германенко выразила мнение насчет того, когда регионы не спешат закупать Спинразу. Для начала нужно отработать организационно-управленческие моменты: наладить верную доставку лекарств. Решить вопросы бюджетного сопровождения. Необходимо подключить СМА в программу высокозатратных нозологий (тогда источником финансирования стал бы федеральный бюджет), — перечисляет она. — Почему пациентам в регионах могут отказать в препарате? Дело в том, что нет ясности, в чьи полномочия входит организация лекарственного обеспечения человек с СМА. К микротому же Спинраза отсутствует в каталоге жизненно необходимых и важнейших лекарств, ее нет в региональных программах — все это служит основанием для отказа. Помимо этого, перед регионами стоит дилемма: в каких условиях оказания медицинской помощи (амбулаторно, стационарно, дневной стационар) может осуществляться выдача и введение препарата. Пока эти вопросы не решат, мы не сдвинемся с места.

Но все-таки главная причина отказа в назначении Спинразы, полагает эксперт, — реальная стоимость терапии и отсутствие денег на нее в региональном бюджете.

Редактор рубрики

Леонид Кузьмин

Место события на карте мира:

Кому предназначено самое дорогое в мире лекарство

комментарии (0)

Другие интересные новости

Путин поприветствовал участников музыкального фестиваля "Дорога на Ялту"