14 Декабря 2017
МОСКВА, 14 декабря Генетики из Британии заявили об успешном завершении первого этапа тяжелых испытаний генной терапии, выправляющей человека от классической формы кровоточивости, которой страдали цесаревич Алексей и многие другие потомки английской королевы Виктории, говорится в статье, опубликованной в журнале NEJM.
Гемофилия одно из самых известных наследственных заболеваний, которым страдают только мужчины, в то время как женщины могут являться лишь носительницами гена болезни. В относительно новом прошлом она считалась болезнью благородных людей, так как ей страдали потомки многих монархов и знать, к примеру, потомки британской королевы Виктории и цесаревич Алексей, сын Николая II.
Самая распространенная разновидность кровоточивости? гемофилия А, стеснённая с мутацией, при которой организм не вырабатывает белок F8, фактор свертывания крови VIII, из-за чего кровь не может сворачиваться при появлении порезов и ушибов. С появлением стволовых клеток и генной терапевтики у ученых появилась реальная есть возможность создать вакцину от гемофилии, или хотя бы подавить неприятные последствия развития этой болезни.
Первые версии подобной генной терапии явились примерно четыре года назад, и тогда ученые успешно обследовали ее на собаках, приматах и других лабораторных животных. Клинические испытания, в которых участвовало девять добровольцев с тяжелыми формами гемофилии, стартовали в пяти городах Британии в сентябре 2015 года.
В этих экспериментах, как отмечает биолог, участвовало девять молодых людей, неоднократно переживавших тяжелые кровотечения и другие проблемы, связанные с отсутствием нормального фактора свертывания крови в их организме. Они смирились на то, что ученые введут в их тело общий вирус, который вставит в их ДНК нормальную версию гена F8. Примерно половина добровольцев получила достаточно небольшие и безопасные дозы вируса, а остальные – очень большие его количества.
По словам Паси, эксперимент завершился крайне удачным силуэтом – 85% добровольцев полностью избавилось от всех симптомов кровоточивости через несколько недель после инфецирования, и все участники небольшой опытов заметно улучшили свое здоровье. Как отмечают ученые, большого половины их подопечных полностью категорически отказались от инъекций F8, и их состояние оставалось стабильным на протяжении последнего года.
Генная терапия полностью изменила мою жизнь, теперь у меня есть надежда. Сейчас я могу играть с моими детьми в футбол, вместе с ними лазить по деревьям и делать все те вещи, которыми увлекаются школьники и подростки. Раньше меня пугали мысли о том, смогу ли я ходить тогда, когда мне стукнет 40 лет. В 23 не один месяца я не мог пробежать и 100 метров, чтобы угнаться на автобус. Сейчас мне 29, и я учу не меньше двух миль во время каждодневных прогулок, рассказывает Джейк Омер (Jake Omer), один из участников опытов.
Редактор рубрики
Олег Кудрин
Место события на карте мира:
.
.
.
Комментарии к новостям
[17 Января 2024, 13:43] Александр Хомяков Замечательно! Не ожидал такой оперативности. Спасибо огромное! Всё работает и обновляется....
[15 Апреля 2022, 20:25] Ангелина Сметанина Скоро не только сократят, а много заводов вообще закроют и начнется бум китайских авто. Даже сейчас Эксид уже бешеные темпы по количеству проданных машин показывает...
[27 Декабря 2021, 21:44] Ева Воробьева Искренне рада за победителя! Но если бы мне так крупно повезло, то я прибежала бы за выигрышем в первый же день???? ...
[2 Сентября 2021, 13:11] Дмитрий Ершов Это хорошо. Значит клиенты долго ждать не будут. ...
[13 Мая 2021, 16:26] Олег Андреев "Мальдивы сутунки 65 государством, зарегистрировавшим расейскую вакцину против коронавируса Спутник V, сообщил Российский фонд секущих инвестиций (РФПИ)". Что это за йязыг?...
[2 Ноября 2020, 15:22] Лета Мирликийская риветсвую вас я с 6-ти лет пишу мне нужно все мои произведения задействовать в компьюторных программах образования по литературе и языкам и играм к примеру если ваши учащиеся напишут...
[20 Октября 2020, 09:22] Евгений Зимин Сузуки в этом году хорошо прибавили, уже не первый раз оба их пилота на подиуме. Видимо, для команды возвращаются "золотые" времена и есть шанс наконец оформить чемпионство после длительного перерыва....