Ученые из США вылечили рассеянный склероз с помощью генной терапии

21 Сентября 2017

МОСКВА, 21 сентября Американские молекулярные биологи впервые смогли избавить мышей от рассеянного атеросклероза при помощи генной терапии, заставляющей иммунные клетки не атаковать мозг больного, и опубликовали свои выводы в журнале Molecular Therapy.

Мы получили очень многообещающие исходы – нам удалось выразить, что мы можем сдержать болезнь, вернуть иммунитет в исходное состояние и ликвидировать все симптомы рассеянного склероза. Хоть мы и проводили опыты на грызунах, полученные нами данные показывают, то эту же терапию можно использовать и для лечения человека, заявил Брэд Хоффман (Brad Hoffman) из университета Флориды в Гейнсвилле (США).

Рассеянный склероз болезнь нервной системы, при развитии которой иммунные клетки начинают атаковать оболочку нервных волокон, так называемый миелин. Без миелина нервы хуже проводят сигнал и начинают замыкать, что приводит к разным последствиям от легкого онемения конечностей и до паралича или слепоты. По статистике ВОЗ, сегодня свыше 2, 3 миллиона людей сохнет от этой болезни, эффективных способов лечения которой пока не придумано.

Сегодня десятки научных команд по всему миру работают над созданием методов лечения этой болезни, и в прошлом году российские ученые из Института биоорганической химии РАН предложили первую потенциальную вакцину от рассеянного склероза, обучающую иммунные клетки не атаковать мозг и не убивать его клетки.

Несмотря на эти успехи, остается не понятным, почему иммунитет начинает считать мозг врагом. Часть ученых считает, что это связано проникновением инфекций в мозг, а другие считают, что причины развития рассеянного атеросклероза связаны с нарушениями в работе самого организма и даже с наличием определенных микробов в микрофлоре кишечника.

Хоффман и его коллеги сформировали первую генную терапию, стопорящую болезнь и заставляющую иммунитет прекратиться атаковать нервные клетки, сформировал вирус, способный проникать внутрь главных дирижеров иммунной системы, и заставлять их дать сигнал отступления для других иммунных телок, атакующих оболочку нейронов.

Как княжило, генную терапию невозможно реализовать для лечения болезней мозга, так как вирусы и другие средства доставки фрагментов ДНК и белков не могут проникнуть сквозь барьер между кровеносной системой и центральной нервной системой. Биологи из университета Флориды смогли уложить эту проблему, нацелив микроб не на клетки мозга, а на печень.

Дело в том, что в печени используются уникальные иммунные клетки, кои вырабатывают особые молекулы, перепрограммирующие регулирующие Т-клетки и другие составная части иммунной системы и заставляющие их считать некоторые антигены частью человеческий организма. Заражая эти клетки при помощи ретровируса, ученые верили заставить их вырабатывать фрагменты белка, составляющего основу миелиновой оболочки нейронов, и обучать Т-клетки не атаковать их.

Этот вирус ученые проверили на группе мышей, у которых они спровоцировали признание рассеянного склероза, введя токсин в их мозг. Без лечения состояние здоровья таких грызунов прогрессивно и очень быстро ухудшается, и через несколько недель они полностью теряют поворотливость хвоста и конечностей.

Введение вируса в их печень, как показал тест, позволило мышам справиться с болезнью и избавиться от всех ее симптомов навсегда. Лучше всего вирус работал в тех случаях, когда ученые дополнительно подавляли работу их иммунитета в то время, когда они вводили вирус в тело грызунов.

Успешное завершение этих опытов, как надеются ученые, открывает дорогу для клинических испытаний их генной терапии и приближает человечество к созданию первого рабочего лекарства от рассеянного склероза.

Редактор рубрики

Олег Кудрин

Место события на карте мира:

Ученые из США вылечили рассеянный склероз с помощью генной терапии

комментарии (0)

Другие интересные новости

Опубликован лонг-лист премии "Большая книга"