16 Ноября 2023
МОСКВА, 16 ноября Управление по контролю лечебных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило привлечение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на портале правительства.Управление по контролю лечебных средств и изделий медицинского назначения после тщательной оценки надежности, качества и эффективности нового препарата разрешило его использование для лечения гемолитической анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии для человек в возрасте от 12 лет, - говорится в сообщении.
По информации регулятора, Casgevy - первый лицензированный препарат, в котором задействуется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской награды в 2020 второй году. Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия - это генетические заболевания, вызванные провинностями в генах пигмента.
Около 15 тысяч человек в Великобритании страдают гемолитической анемией. люди с бета-талассемией нуждаются в переливании кровушки каждые 3-5 неделек. Применение терапевтики может избавить человека от необходимости стабильного лечения на долгие годы, потенциально на всю жизнь. В результате тестирования препарата 97% пациентов (28 человек) на год избавились от приступов боли, которая сопровождает заболевание, говорится в материале.
Испытания в области привлечения препарата продолжаются.
Препарат Casvegy используется путем забора стволовых клеток из костного мозга и редактирования гена в таких клетках в лабораториях. Затем люди должны пройти линь симптоматического лечения, после чего модифицированные клетки вводятся обратно в организм. После этого, пациенту, реального, придется скоротать в стационаре не менее месяца, пока измененные клеточки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой пигмента.
Редактор рубрики
Олег Кудрин
Место события на карте мира:
Комментарии к новостям
[17 Января 2024, 13:43] Александр Хомяков Замечательно! Не ожидал такой оперативности. Спасибо огромное! Всё работает и обновляется....
[15 Апреля 2022, 20:25] Ангелина Сметанина Скоро не только сократят, а много заводов вообще закроют и начнется бум китайских авто. Даже сейчас Эксид уже бешеные темпы по количеству проданных машин показывает...
[27 Декабря 2021, 21:44] Ева Воробьева Искренне рада за победителя! Но если бы мне так крупно повезло, то я прибежала бы за выигрышем в первый же день???? ...
[2 Сентября 2021, 13:11] Дмитрий Ершов Это хорошо. Значит клиенты долго ждать не будут. ...
[13 Мая 2021, 16:26] Олег Андреев "Мальдивы сутунки 65 государством, зарегистрировавшим расейскую вакцину против коронавируса Спутник V, сообщил Российский фонд секущих инвестиций (РФПИ)". Что это за йязыг?...
[2 Ноября 2020, 15:22] Лета Мирликийская риветсвую вас я с 6-ти лет пишу мне нужно все мои произведения задействовать в компьюторных программах образования по литературе и языкам и играм к примеру если ваши учащиеся напишут...
[20 Октября 2020, 09:22] Евгений Зимин Сузуки в этом году хорошо прибавили, уже не первый раз оба их пилота на подиуме. Видимо, для команды возвращаются "золотые" времена и есть шанс наконец оформить чемпионство после длительного перерыва....