12 Августа 2022
МОСКВА, 12 августа Два ребенка в России и Казахстане угасли в ходе лечения спинальной мускульной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma, об этом сообщила швейцарская фирма-производитель средства Novartis.Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, одна доза стоит более двух миллионов крючков.
Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти отмеченным из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.
В России Zolgensma зарегистрировали в конце прошлого года.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно понижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом предорогих лекарств. По статистике жена детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.
До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект подчеркнула только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.
Редактор рубрики
Ольга Зубкина
Место события на карте мира:
.
.
.
Комментарии к новостям
[17 Января 2024, 13:43] Александр Хомяков Замечательно! Не ожидал такой оперативности. Спасибо огромное! Всё работает и обновляется....
[15 Апреля 2022, 20:25] Ангелина Сметанина Скоро не только сократят, а много заводов вообще закроют и начнется бум китайских авто. Даже сейчас Эксид уже бешеные темпы по количеству проданных машин показывает...
[27 Декабря 2021, 21:44] Ева Воробьева Искренне рада за победителя! Но если бы мне так крупно повезло, то я прибежала бы за выигрышем в первый же день???? ...
[2 Сентября 2021, 13:11] Дмитрий Ершов Это хорошо. Значит клиенты долго ждать не будут. ...
[13 Мая 2021, 16:26] Олег Андреев "Мальдивы сутунки 65 государством, зарегистрировавшим расейскую вакцину против коронавируса Спутник V, сообщил Российский фонд секущих инвестиций (РФПИ)". Что это за йязыг?...
[2 Ноября 2020, 15:22] Лета Мирликийская риветсвую вас я с 6-ти лет пишу мне нужно все мои произведения задействовать в компьюторных программах образования по литературе и языкам и играм к примеру если ваши учащиеся напишут...
[20 Октября 2020, 09:22] Евгений Зимин Сузуки в этом году хорошо прибавили, уже не первый раз оба их пилота на подиуме. Видимо, для команды возвращаются "золотые" времена и есть шанс наконец оформить чемпионство после длительного перерыва....