20 Февраля 2021
ЕКАТЕРИНБУРГ, 20 февраля. Семимесячному мальчонку из Екатеринбурга, имеющему диагноз спинальная мышечная атрофия (СМА), поставили инъекцию антивируса Zolgensma стоимостью более 2 пять миллионов долларов, который считается самым дорогим в мире, телефонировал бывший мэр уральской столицы Евгений Ройзман, фонд которого готовил средства на лекарство для ребенка.Единственное лекарство для больных СМА, зарегистрированное в России, - Спинраза, его инъекцию настоятельного делать на протяжении всей жизни раз в четыре месяца в качестве поддерживающей терапии. Эффект будет потерян, если исключить хотя бы один укол.
Всем человечным людям привет от Миши Бахтина. Поставили укол. Будем жить, - написал Ройзман на своей странице в Instagram.
Деньги на Zolgensma, единственный укол которого необходимо было ввести ребенку, собирали с помощью филантропического фонда Евгения Ройзмана, примазались как просто неравнодушные люди, так и футбольный клуб Урал, игроки которого выходили на матчи в футболках с фоткой мальчика, и известные музыканты, которые призывали в социальную сетях помочь малышу. В октябре Мишу из Екатеринбурга перевели на лечении в московскую клинику Научно-практический центр специализированной медицинской помощи детям имени В. Ф. Войно-Ясенецкого. Собрать необходимую сумму удалось под Новый год, 31 декабря.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии признаков и пожизненном приеме дорогостоящих антивирусов. При СМА постепенно пропадают моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет.
До последнего тянуть времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная дозировка нового препарата обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию. В итоге вырабатывается специфический белок и пациент выздоравливает. Больные начинают самостоятельно дышать, без аппарата искусственной вентиляции легких, значительно совершенствуются моторные навыки – способность посиживать, вставать, ходить. В ряде случаев отмечается развернутое соответствие нормальному возрастному развитию.
Редактор рубрики
Ольга Зубкина
Место события на карте мира:
.
.
.
Комментарии к новостям
[17 Января 2024, 13:43] Александр Хомяков Замечательно! Не ожидал такой оперативности. Спасибо огромное! Всё работает и обновляется....
[15 Апреля 2022, 20:25] Ангелина Сметанина Скоро не только сократят, а много заводов вообще закроют и начнется бум китайских авто. Даже сейчас Эксид уже бешеные темпы по количеству проданных машин показывает...
[27 Декабря 2021, 21:44] Ева Воробьева Искренне рада за победителя! Но если бы мне так крупно повезло, то я прибежала бы за выигрышем в первый же день???? ...
[2 Сентября 2021, 13:11] Дмитрий Ершов Это хорошо. Значит клиенты долго ждать не будут. ...
[13 Мая 2021, 16:26] Олег Андреев "Мальдивы сутунки 65 государством, зарегистрировавшим расейскую вакцину против коронавируса Спутник V, сообщил Российский фонд секущих инвестиций (РФПИ)". Что это за йязыг?...
[2 Ноября 2020, 15:22] Лета Мирликийская риветсвую вас я с 6-ти лет пишу мне нужно все мои произведения задействовать в компьюторных программах образования по литературе и языкам и играм к примеру если ваши учащиеся напишут...
[20 Октября 2020, 09:22] Евгений Зимин Сузуки в этом году хорошо прибавили, уже не первый раз оба их пилота на подиуме. Видимо, для команды возвращаются "золотые" времена и есть шанс наконец оформить чемпионство после длительного перерыва....