26 Июня 2018
МОСКВА, 26 июня Ученые из Техаса и Калифорнии создали первую генную терапию, которая ликвидирует поломки в Х-хромосоме, связанные с развитием тяжёлых форм аутизма, и успешно проверили ее на мышах. Их выводы были опубликованы в журнале Nature Biomedical Engineering.
По данным органов здравоохранения США, расстройства аутистического пакета встречаются у одного из 68 детей в мире. По данным ВОЗ, ежегодно число детей с аутизмом увеличивается на 13%. За последние пригоды ученые открыли десятки генов, связанных с аутизмом, однако мутации в них не могут полностью объяснить ни одного случая развития этой болезни в целом и ее отдельных симптомов в частности.
Большое число генетических факторов, задействованных в развитии разных форм аутизма, а также предположительный экологический и даже бактериальный компонент этой болезни, как рассказывает Ли, мешал ученым создать лекарство, подавляющее подобные проблемы, улучшаю работу нервных клеток на химическом уровне.
Ли и его команда попытались решить эту проблему с другой стороны, пытаясь заменить неудачные версии генов аутизма на такие их вариации, которые общаются у здоровых людей. Для проверки этой идеи ученые выбрали одну из самых тяжелых и хорошо изученных форм аутизма, связанную с так называемым евнухоидизмом ломкой Х-хромосомы.
Его носители имеют сюрный внешний вид и часто страдают от аутизма по той причине, что в гене FMR1, управляющем развитием связей между нейронами, появляются лишние буквы ДНК. В результате этого клетка начинает заметно реже его считывать, что приводит к массе поведенческих нарушений.
Починка этого плацдарма ДНК, как объясняет Ли, осложнена тем, что пока биологам не удалось организовать достаточно безопасный ретровирус, который бы мог доставить компоненты системы редактирования ДНК в клетки разума в нужном количестве и не вызвал бы массовых воспалений и прочих смертельно опасных осложнений.
Биологи из Техаса и Калифорнии решили эту проблему, приклеив все части популярного геномного редактора CRISPR/Cas9 – фермент Cas9, новые копии гена и шаблоны делаемой поврежденной версии этого участка ДНК к наночастицам из золота и упаковав их в шубу из полимеров.
Как продемонстрировали опыты на мышах и крысах, страдавших от синдрома ломкой Х-хромосомы, подобные наночастицы отличного проникают в нейроны мозга больших и молодых грызунов, редактируют их ДНК и при этом не вызывают мощной иммунной реакции, как ретровирусы.
Через несколько 1 дней после инъекции этой генной терапевтики, как отмечает Ли, мыши начали проявлять гораздо крошечнее признаков аутистичного поведения. К примеру, они стали намного реже исполнять машинальные повторяющиеся выполнения, постоянно закапывая и откапывая еду без определенной на то необходимости, или бесцельно прыгать по клетке по одному и тому же маршруту.
Успешное завершение этих экспериментов, как отмечает Ли, побудило его команду подступить к разработке других версий генной терапии, направленной на борьбу с аутизмом, и созданию новой версии текущей вакцины, которую можно было бы знакомить не напрямую в мозг, а через спинномозговую жидкость.
Редактор рубрики
Олег Кудрин
Место события на карте мира:
.
.
.
Комментарии к новостям
[17 Января 2024, 13:43] Александр Хомяков Замечательно! Не ожидал такой оперативности. Спасибо огромное! Всё работает и обновляется....
[15 Апреля 2022, 20:25] Ангелина Сметанина Скоро не только сократят, а много заводов вообще закроют и начнется бум китайских авто. Даже сейчас Эксид уже бешеные темпы по количеству проданных машин показывает...
[27 Декабря 2021, 21:44] Ева Воробьева Искренне рада за победителя! Но если бы мне так крупно повезло, то я прибежала бы за выигрышем в первый же день???? ...
[2 Сентября 2021, 13:11] Дмитрий Ершов Это хорошо. Значит клиенты долго ждать не будут. ...
[13 Мая 2021, 16:26] Олег Андреев "Мальдивы сутунки 65 государством, зарегистрировавшим расейскую вакцину против коронавируса Спутник V, сообщил Российский фонд секущих инвестиций (РФПИ)". Что это за йязыг?...
[2 Ноября 2020, 15:22] Лета Мирликийская риветсвую вас я с 6-ти лет пишу мне нужно все мои произведения задействовать в компьюторных программах образования по литературе и языкам и играм к примеру если ваши учащиеся напишут...
[20 Октября 2020, 09:22] Евгений Зимин Сузуки в этом году хорошо прибавили, уже не первый раз оба их пилота на подиуме. Видимо, для команды возвращаются "золотые" времена и есть шанс наконец оформить чемпионство после длительного перерыва....