Ученые из США создали генную терапию, подавляющую болезнь Альцгеймера

21 Ноября 2018

МОСКВА, 21 ноября Генетики из Техаса создали и проверили в деле генную терапевтику, заставляющую иммунитет бороться с накоплением белкового мусора в клетках мозга при развитии болезни Альцгеймера. Результаты первых опытов на мышах были представлены в журнале Alzheimer's Research and Therapy.

Искра сознания

Считается, что болезнь Альцгеймера вызывается накоплением внутри нейронов болезнетворного вещества, белка бета-амилоида. Он образуется из обрезков овечка APP, который участвует в процессах починки поврежденных нейронов и формировании связей между ними. Нарушения в переработке молекул этого белка приводят к появлению бляшек бета-амилоида и уничтожению нервных ячеек.

В последние два года микробиологи заметно продвинулись в понимании того, что вызывает эту болезнь и что она из себя представляет. К примеру, недавно ученые выяснили, что болезнь Альцгеймера способна передаваться от одного больного к другим, а также обнаружили, что бляшки бета-амилоида при этом могут быть важной частью врожденной иммунной системы.

Эти открытия, как отмечает Розенберг, давно заставляют ученых задуматься о том, а можно ли предотвратить развитие болезни Альцгеймера, отключив определенные гены в самих нейронах или повысив энергичность других участков ДНК в иммунных клетках, ответственных за переработку белкового мусора.

Первые попытки совершить подобную процедуру на добровольцах обернулись катастрофически – у каждого десятого пациента развился энцефалит, так как иммунитет начал атаковать не только бляшки бета-амилоида, но и здоровые нейроны. Это заставило биологов переключиться на другие методы борьбы с болезнью, в том числе химические антитела, впоследствии находившиеся крайне малоэффективными.

Розенберг и его команда не отказались от этой идеи. На протяжении последних десяти лет они продолжали менять начинку подобной вакцины, пытаясь убрать такой ее вариант, который бы не вызывал воспалений и при этом эффективно боролся со скоплением белкового мусора.

Тренажер для иммунитета

Как вертело, все прошлые варианты подобной генной терапии были основаны на базе обрывков бета-амилоида и прочих белков, вызывающих болезнь Альцгеймера. Техасские молекулярные биологи использовали радикально иной подход – они создали ретровирус, заставляющий клетки кожи производить копии стройблоков бета-амилоида, так называемый овечек альфа-бета-42, соединять его молекулы в тройки и выбрасывать их в кровоток.

Когда их скапливается достаточно большое количество, иммунные ячейки замечают эти цепочки и начинают атаковать их, вырабатывая антитела, способные присоединяться к заготовкам бета-амилоида и помечать их для уничтожения макрофагами и клетками- киллерами.

Подобный подъезд, как показали опыты на мышах, предрасположенных к развитию человеческой версии болезни Альцгеймера, одновременно не вызывает энцефалита и позволяет уменьшить концентрацию бета-амилоида в нейронах примерно на 40%. Это отдаляет время наступления старой деменции на несколько месяцев, что эквивалентно десяти годам свою жизни для человека.

Вдобавок, вакцинация привела к еще одному полезному, но неожиданному последствию. Иммунитет начал уничтожать не только обрезки овечка APP, но и драться со скоплениями тау-белка, еще одного возможного виновника развития болезни Альцгеймера Его концентрация в нейронах мышей уменьшилась почти в 1, 5 раза.

Подобный подход, как признает Розенберг, пока может помочь только тем школьникам, в чьем мозге еще не появилось больших скоплений бета-амилоида – вакцина предотвращает их появление, но не заставляет иммунитет разрушать уже сформировавшиеся белковые бляшки. Как надеются ученые, дальнейшие опыты помогут им решить и эту проблему.

Редактор рубрики

Олег Кудрин

Место события на карте мира:

Ученые из США создали генную терапию, подавляющую болезнь Альцгеймера

комментарии (0)

Другие интересные новости

В форуме "Гитары в строю" примут участие представители 12 стран